Kyrmiah，全球第一款被FDA核准的 CAR-T 疗法。Kyrmiah由诺华（Novartis）研发，用于治疗抗药性/复发型前体 B 细胞急性淋巴性白血病（refractory / relapse B-cell precursors acute lymphoblastic leukemia，r/r B-cell ALL）且 25 岁以下的病患，其嵌合型抗原受体（chimeric antigen receptor）为靶向CD19 蛋白，并包含 4-1BB 的共刺激区域来增强嵌合型抗原受体的表达量与持续性。
Kyrmiah最开始是由美国宾夕法尼亚大学开发，而Novartis于2012 年 8 月取得其全球商品化开发的权利。因为Kyrmiah具有孤儿药（Orphan designation）、突破性疗法（breakthrough designation）、优先审查（priority review）等资格，从送件至获准仅不到 7 个月，最终在2017 年8 月30 日拿到FDA的批准书。
CAR-T细胞疗法Kyrmiah临床试验设计为多国多中心，临床试验点包含美国、欧盟、加拿大、澳洲、日本等11 个国家，共有68名受试者参与。结果显示整体缓解率（overall remission rate，ORR）为 83%，6 个月内无复发的比例为75% ，而整体存活期（overall survival，OS）达 6 个月者占 89%、12 个月者占 79%。良好的疗效也让Novartis 在Kyrmiah价格上拥有高议价能力，每次治疗475,000 美元的定价，较干细胞移植（350,000~800,000 美元）而言还是比较合理的，特别是CAR-T 疗法成本原本就相当高昂。
需要强调的是，r/r B-cell ALL在市场上有高度的需求性。急性淋巴性白血病（acute lymphoblastic leukemia，ALL）在美国每年约有 5,000 名被诊断发生率，其中约 60% 的病患为 20 岁之下、80%~85% 属于 B 细胞子型。ALL 经干细胞移植治疗后复发的两年存活率仅约 15%，是儿童／青少年因癌症死亡的主要因素。对于复发型ALL患者，CAR-T将是最后一搏。
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