在过去的十年间，美国和欧洲共有六种PD-1、PD-L2和CTLA-4抗体通过了审批，能够用于治疗10种肿瘤类型的25种适应证。但是，PD-1抗体单药治疗用于复发性急性髓细胞性白血病或高风险骨髓增生异常综合征患者时，几乎没有任何效果。如何让这种带给人希望的药物应用于血液肿瘤患者呢？一项最新研究或许给出了答案。
这项II期临床试验由MD安德森癌症中心白血病学副教授Naval Daver医生负责，试验结果发表在11月8日的《癌症发现》在线期刊上。阿扎胞苷是一种针对血液肿瘤的标准化疗药物，在欧洲被批准能够常规用于治疗新确诊的急性髓细胞性白血病老年患者，在美国和欧洲能够用于治疗骨髓增生异常综合征的患者。研究发现，阿扎胞苷治疗急性髓细胞性白血病和其他癌症患者时，能够增加免疫检查点抗体PD-1和PD-L1的表达。那么，将阿扎胞苷与PD-1联用能否提高PD-1对于血液肿瘤患者的疗效呢？
MD安德森癌症中心设计的临床试验解开了这个谜团。试验将标准化疗药物阿扎胞苷与免疫检查点抑制剂纳武单抗联用，发现这种联合疗法对复发性或难治性急性髓细胞性白血病患者表现出了良好的缓解率和总生存率。
该研究共纳入了70名患者，这些患者平均既往接受过两种针对急性髓细胞性白血病的治疗方案。研究发现总体缓解率为33%，而且22%的患者实现完全缓解。对于既往未接受过低甲基化药物（如阿扎胞苷或地西他滨）治疗的患者而言，阿扎胞苷和纳武单抗联合疗法的效果尤为显著，这些患者的总缓解率为52%。所有患者的总生存期为6.3个月。其中，首次复发患者的生存期更长，为10.6个月；这比在MD安德森接受阿扎胞苷单独治疗的患者的存活期长一倍。试验中，有11%的患者出现严重副作用；大多数患者治疗效果良好。
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