2018年11月8日，美国癌症专科排名第一的MD安德森中心公布了一项最新的临床试验数据，阿扎胞苷和nivolumab联合用药使22％的复发或难治性急性髓细胞白血病（AML）患者完全缓解，总体有效率达到52%。
“在过去的十年中，一共有六种以PD-1，PD-L2和CTLA-4为靶点的检查点抑制剂被批准用于美国和欧洲10种肿瘤类型的超过25种适应症，然而，单药PD-1抗体对复发性急性髓细胞性白血病或高风险骨髓增生异常综合征患者几乎没有治疗作用。本研究旨在评估Opdivo与阿扎胞苷联合用药对于这类患者是否安全有效。”MD安德森白血病副教授Naval Daver表示。
该研究随访了70名患者，平均有两例治疗复发性急性髓细胞性白血病，并且报告总体反应为33％，22％的患者完全缓解。该药物组合对于之前未接受过低甲基化试剂（HMA）如阿扎胞苷或地西他滨的患者特别有效，这些患者的总体效率为52％。所有患者的总生存期为6.3个月，首次复发患者的生存期高达10.6个月，这是在MD 安德森癌症中心单独使用阿扎胞苷的同类患者中存活率的两倍。
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