从 2019 年 4 月 9 日到 2020 年 3 月 13 日，来自巴西 10 个中心的 47 名 mUC 患者接受了 FGFR2/3 改变的检测。在 EAP 中，12 名患者（25.5%）发现 FGFR2/3 发生改变，他们都符合厄达非替尼治疗的条件。中位年龄为 76 岁，9 人 (75%) 为男性，6 名患者 (50%) 首次诊断为转移性疾病。随后开始厄达替尼（erdafitinib）治疗。
在 厄达替尼治疗开始时，3 名患者 (24%)、7 名患者 (59%) 和 2 名患者 (16%) 分别有 1、2 和 3 个转移部位。所有接受评估的患者都发现有 FGFR3 改变的肿瘤，最常见的一种是 p.S249c，存在于 9 名患者（75%）中，2 名患者有 FGFR3 p.R248C 突变，1 名患者有 p.Y373C。在该队列中未发现 FGFR2 和 FGFR3 融合。考虑到既往治疗史，所有患者在至少两线既往全身治疗（包括铂类 CT）后疾病进展。10 名患者 (83%) 的 ICI 失败，他们都在二线治疗中。6 名患者（50%）中使用最多的 ICI 是派姆单抗。
11 名患者患有 RECIST 可测量疾病，其中 4 名患者 (33%) 观察到 ORR，所有患者均具有部分缓解 (PR)。在两名患者 (17%) 中观察到疾病稳定 (SD)。因此，在 6 名患者 (50%) 中观察到疾病控制率 (DCR)。在 5 名患者 (42%) 中观察到进行性疾病 (PD) 作为最佳反应。一名患者 (8%) 未记录放射学反应，因为没有可测量的 RECIST 疾病；然而，观察到临床改善，因为体检时皮下结节临床减少。所有患有 PR 或 SD 的受试者都在FGFR3上携带 p.S249C 突变基因。对于之前接受过 PD-1 或 PD-L1 抑制剂治疗的 10 名患者，对 9 名患者进行了 ORR 评估。在该亚组中，两名患者 (20%) 观察到 PR，而两名患者 (20%) 患有 SD。
中位随访时间为 16.2 个月，6 名患者 (50%) 存活，2 名患者 (17%) 仍在接受厄达替尼治疗。中位 TTF 为 2.8 个月（范围：1.1-5.7 个月）。在 PR 患者中，中位 TTF 为 5.3 个月（范围：4.6-5.7 个月）。四名患者（33%）在厄达非替尼失败后接受了至少一种额外的治疗。
10 名患者 (83%) 报告了任何级别的 AE。5 名患者 (42%) 报告了 3 级 AE。最常见的 AE 是高磷血症，4 名患者 (33%) 报告为 1 级或 2 级，1 名患者 (8%) 报告为 3 级。3 名患者 (25%) 报告了腹泻，2 名患者 (17 %) 为 3 级。3 名患者 (25%) 也报告了疲劳，2 名患者 (17%) 为 3 级。关于眼部疾病，有 2 名患者 (17%) 视力模糊，在暂时停止使用后完全改善厄达非替尼 7 天，重新使用相同先前剂量厄达替尼后，此症状未复发。在该人群中没有发生中心性浆液性视网膜病变 (CSR) 事件。由于腹泻和高磷血症（各有两名患者），四名患者（33%）发生了至少一次剂量减少。一名患者（8%）因 AE（腹泻）而停止治疗。厄达替尼治疗期间有 1 例死亡，与治疗无关，由上消化道出血引起。更多关于购买相关信息可咨询下方微信。
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