FDA批准了诺华的CAR-T药物Kymriah（通用名tisagenlecleucel，曾用名CTL019）用于25岁以下青少年难治或二次复发ALL。这个批准是根据一个63人参与的临床试验，在这个难治人群Kymriah三个月应答率为83%，一年应答率为79%。今年7月专家组以10：0绝对优势支持Kymriah上市，今天的批准比10月3日的PDUFA日期提前一个多月。因为CAR-T可能诱发细胞因子风暴（CRS），今天FDA也扩展了辉瑞IL6抗体Actemra (通用名tocilizumab) 标签用于控制CRS。
第一个儿童患者Emma Whitehead发生严重CRS，幸好医生及时发现她IL6水平超出正常人1000倍，并正确使用了IL6抗体Actemra控制了病情。除了CRS，脑水肿也是一个常见毒性。Juno的JCAR015在临床试验中先后造成5人因脑水肿死亡，后来Juno自愿终止了ROCKET试验。今年Kite的Axi Cel也在NHL患者临床试验造成一例脑水肿死亡，但Kymriah在临床试验中无死亡事件。CAR-T的生产、配送也相当复杂，诺华将今年建立25个CAR-T移植中心，明年增加到35个。应对不良反应是CAR-T疗法的一个主要部分，需要良好的急救设施。
Kymriah定价为47万5千美元，比预测价格略低。考虑到这是一次性治疗，而百健的SMA药物SPINRAZA要长期使用还定价每年75万，所以Kymriah定价不算高。儿童rrALL美国每年只有500左右病人，所以这个产品本身的商业价值有限。Kite的Axi Cel也有望近期上市（PDUFA日期为11月29日），这将成为第一个成人ALL细胞疗法，这个市场稍大一点。Juno现在落后较多，但也有望在明后年上市一个CAR-T药物。
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