在儿童白血病中，有3%-5%的患者是慢粒白血病，儿童慢粒白血病又与成人慢粒有明显的区别，具有起病急，症状严重，预后差等特点。由于此病发病率低，目前没有标准的治疗方法，所以对于此类儿童患者只能参考成人的治疗方式。不过最近，美国FDA批准尼洛替尼也可用于儿童慢性粒细胞白血病患者的治疗，无疑为这一少见患者群体带来了新的治疗希望。
CAMN107A2120 (NCT01077544)和CAMN107A2203 (NCT01844765)这两个实验中的患者均接受了尼洛替尼230 mg/m2每日两次的剂量，28天为一疗程。中位治疗时间为13.8个月。耐药或不耐受的Ph染色体阳性的儿童慢性粒细胞白血病慢性期患者，12疗程MMR（BCR-ABL/ABL ≤0.1% IS）40.9% (18/44) ；新诊断的儿童慢性粒细胞白血病慢性期患者12疗程MMR 60.0% (15/25)。
在Ph染色体阳性的儿童慢粒患者中，4.5%的患者在截止日期前达到了BCR-ABL/ABL ≤0.0032% IS (MR4.5)。在新诊断的儿童慢性粒细胞白血病患者中，有28%达到MR4.5。在儿童用药的安全性方面，常见的3/4级副反应为ALT升高和高胆红素血症。尼洛替尼的儿童用药剂量为230 mg/m2，每日两次，口服，最大单次剂量为400mg。
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