在新型酪氨酸激酶抑制剂（TKI）用于初治慢性粒细胞白血病（CML）的 III 期临床试验（ENESTnd）中，通过短期随访，尼洛替尼比伊马替尼显示出更高的主要分子遗传学有效率（MMR）和更低的急变率。然而 CML 是一个慢性过程，了解长期 TKI 治疗的结果更为重要。近期，德国耶拿大学的 Hochhaus 教授在 Leukemia 杂志公布了尼洛替尼治疗 CML 的长期随访结果。
ENESTnd 研究纳入 846 名初治 CML 成人患者，按 Sokal 风险指数以 1:1:1 的随机分为 3 组，尼洛替尼 300 mg 1 天 2 次，尼洛替尼 400 mg 1 天 2 次及伊马替尼 400 mg 1 天 1 次。观察终点包括 MMR、分子遗传学有效率 4 （MR4，BCR-ABLIS ⩽ 0.01%）及 4.5 （MR4.5，BCR-ABLIS ⩽ 0.0032%）、进展至加速期或急变期（AP/BC）。通过至少 5 年的随访，在尼洛替尼 300 mg组、400 mg组、伊马替尼组，分别有 77.0%、77.2%、60.4% 的患者获得 MMR（图1），有 65.6%、63.0%、41.7% 的患者获得 MR4，以及分别有 53.5%、52.3%、31.4% 的患者获得 MR4.5。共有 3 名患者疾病进展为 AP/BC，包括尼洛替尼 300 mg组 1 名，伊马替尼组 2 名，均发生在随访的第 4 至第 5 年间。
在尼洛替尼 300 mg 组、400 mg 组、伊马替尼组分别有 18、10、22 名患者死亡。此外，在以上 3 组中分别有 4.3%、3.9%、7.8% 的患者发生了治疗相关 BCR-ABL 突变。其中，分别有 1.4%、0.7%、1.1% 的患者为 T315I 突变。在 Sokal 低危、中危、高危患者中，尼洛替尼组获得 MR4.5 的比例比伊马替尼组分别高出 16.9~25.6%、17.3~27.7%、19.2~21.8%。就安全性而言，3 组患者均以 1/2 级不良反应（AE）最常见。3/4级 AE、严重的 AE、因AE 导致的治疗中止的比例在尼洛替尼 300 mg 组和伊马替尼组相当，分别约为 60.6%、25.8%、12.2%，和 58.9%、25.4%、13.9%；而在尼洛替尼 400 mg 组略高，为 71.5%、32.9%、19.9%。最常见的非血液系统 AE 在尼洛替尼组表现为皮疹与头痛，在伊马替尼组表现为腹泻与恶心。研究者提示，选择 TKI 治疗初治慢性期 CML 时，医师应充分权衡风险与获益。总体来讲，尼洛替尼的长期疗效与安全性优于伊马替尼，尤其适合 300 mg 1 天 2 次的用法。
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