基于II期临床研究CA180-226的数据,白血病药物施达赛(Sprycel)除了可用于治疗成年白血病患者,还可用于治疗1-18岁儿童和青少年慢性期(CP)费城染色体阳性(Ph+)慢性髓性白血病(CML)的治疗。同时,Sprycel也成为了首个粉末制剂的酪氨酸激酶抑制剂,可用于儿科患者以及不能吞咽整个片剂的患者。
最小随访2年的数据显示,接受Sprycel治疗的伊马替尼耐药或不耐受CP-CML患者在治疗3个月时的累积主要细胞遗传学应答(MCyR)率为55.2%。接受Sprycel作为片剂或口服混悬剂治疗的新诊CP-CML患者最早于治疗6个月时取得累积完全细胞遗传学应答(CCyR)率为64%,达到了该队列主要终点方面已定义的临床兴趣阈值(>55%),并且随时间推移而增加并在第24个月达到94%。
该研究中,Sprycel在CP-CML儿科患者中的安全性与已报道的CP-CML成人患者中的安全性具有可比性。接受Sprycel治疗的新诊患者中,最常报道的不良事件为恶心/呕吐(20%)、皮疹(19%)和腹泻(18%);接受Sprycel治疗的伊马替尼耐药或不耐受患者中,最常见的不良事件为恶心/呕吐(31%)、肌痛/关节痛(17%)、疲劳(14%)和皮疹(14%)。该项研究中,没有报道与Spycel相关的胸膜/心包积液、肺水肿/高血压或肺动脉高压事件。
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