雷利度胺/来那度胺在治疗5q-综合征中具有怎样的疗效？

　　应用免疫抑制药物雷利度胺(来那度胺)治疗5q-综合征取得了良好的疗效。临床二期试验（MDS003）纳入了148例输血依赖的5q-综合征和低危或中危1的MDS患者（IPSS）。平均起效时间为4.6周。112例（67%）患者脱离输血。85例可评价细胞遗传学疗效者中，38例（45%）取得完全细胞遗传学缓解。主要的毒副作用是严重的中性粒细胞减少和血小板减少。发生的几率分别为55和44%，需要停药和应用粒细胞集落刺激因子支持治疗。疗效持续中位时间为2年。部分患者缓解持续的时间更长。但是即使这些完全缓解的病人，应用更加敏感的检测方法，仍然可以检测到5q-细胞的存在。

　　雷利度胺治疗非5q-综合征的低危和中危-1MDS病人有一定疗效。雷利度胺治疗非5q-综合征的输血依赖低危和中危-1MDS的临床二期试验表明，雷利度胺对于非5q-综合征的输血依赖低危和中危-1 MDS患者也有一定的疗效。试验共纳入病例214例，56例（26%）例病人脱离输血。平均起效时间为4.8周。疗效维持时间平均为41周。另外，有37例病人输血量减少50%以上。综合计算，有效率为43%。主要毒副作用为中性粒细胞减少（30%）和血小板减少（25%）。

　　雷利度胺治疗单纯伴有5q-染色体异常的中危-2和高危MDS有一定的疗效。应用雷利度胺治疗伴有5q-的中危-2和高危MDS的临床二期试验表明雷利度胺对于这部分病人也有一定的疗效。47例病人中，高危病人占60%，中危-2占40%。13例（27%）病人血液学有效，其中7例病人血液学完全缓解，4例病人细胞遗传学完全缓解，3例病人细胞遗传学部分缓解。取得疗效的病人绝大部分为单纯5q-异常病人。伴有另外一个染色体异常的11例病人，只有1例有效。而伴有二个或二个以上另外染色体异常的27例病人无一人有效。这表明，只有单纯伴有5q-染色体异常的中危-2和高危病人应用雷利度胺治疗才有效。

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