一项最新临床试验显示，相比于安慰剂，瑞格菲尼（regorafenib）显着地提高肝细胞癌（HCC）患者的存活率。而长期以来，人们利用单个试剂索拉非尼（sorafenib）对肝细胞癌进行系统治疗。在将近10年前，就已证实这种药物能够显着提高预期寿命。在此之前，还没有其它试剂在疗效上能够超过它。尽管过去十年，人们发现很多能够潜在治疗肝细胞癌的新试剂在临床试验中失败了，但是来自早前的瑞格菲尼临床试验的Ⅰ期和Ⅱ期数据导致来自中国、西班牙、法国、意大利、匈牙利、日本、俄罗斯、英国和德国的研究人员启动这项国际性的多中心Ⅲ期临床试验。
研究人员招募了573名之前接受过索拉非尼治疗的中晚期肝细胞癌患者，按照2:1的比例对他们进行随机分配，在每4周时间的1至3周内每天服用160mg瑞格菲尼或者安慰剂，除此之外，他们都接受最好的支持性护理。在接受平均3.6个月的治疗后，相比于服用安慰剂的患者，服用瑞格菲尼的患者死亡风险下降了38%，病情恶化风险下降了54%。
对服用瑞格菲尼的患者而言，平均无进展存活期是3.1个月，而对服用安慰剂的患者而言，这一数字是1.5个月。对服用瑞格菲尼的患者而言，整体存活期中位数是10.6个月，而对服用安慰剂的患者而言，这一数字是7.8个月。总地来说，65.2%服用瑞格菲尼的患者表现出病情完全缓解、部分缓解或稳定，相比对之下，对服用安慰剂的患者而言，这一数字是36.1%。瑞格菲尼具有与索拉非尼相类似的安全性和副作用，其中服用瑞格菲尼的患者产生的更加常见的副作用是高血压、手足皮肤反应、疲劳和腹泻。
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