目前，全球有250多个关于CAR-T细胞的临床试验研究。其中，中国和美国是两大热门地区，欧洲、日本和南半球的CAR-T临床试验数量要少得多。这与接受和投资新兴疗法的意愿，卫生监管政策以及社会差异都相关。血液癌症患者，特别是CLL和多发性骨髓瘤患者接受有效、但不能治愈的疗法带来的经济负担也是一大挑战。CLL是美国最常见的白血病形式，2000年约有100,000名患者，而且目前的疗法都只能改善生存状况，并不能治愈。因此给患者带来了巨大的经济负担。据估计，每名患者的终生治疗费用为604,000美元，到2025年，美国的CLL的医疗费用估计超过50亿美元/每年。
CAR-T细胞治疗可能比现有的标准疗法更具成本效益。目前高度个体化的T细胞疗法的工艺需要定制，由此带来高成本。但随着工艺的成熟，制造成本会有所下降。治疗白血病和淋巴瘤的CAR-T细胞疗法的出现值得关注，有多个方面的原因。也许最重要的原因是，CAR-T是经美国FDA批准的第一种获得推广的基因疗法。目前，开发细胞疗法的最大挑战之一是缺乏可以评估这些复杂疗法的安全性和有效性的临床前模型，或者是对早期临床研究中发现的安全问题的应对措施。另外，在治疗实体瘤方面仍然存在许多障碍。值得期待的是，由于工程化T细胞、基因编辑和细胞制造领域的技术进步，未来基于T细胞的疗法有望扩大到其他细胞类型，如诱导多能干细胞、造血干细胞和NK细胞；适应症也会超越癌症，有望用于传染性疾病、器官移植和自身免疫性疾病等各类疾病。
请简单描述您的疾病情况，我们会有专业的医学博士免费为您解答问题（24小时内进行电话回访）