对于CAR-T细胞疗法来说，2017年是具有里程碑意义的年份。2017年8月31日，FDA批准首个CAR-T疗法Kymriah上市，诺华为其定价47.5万美元；2017年10月19日，FDA批准第二款CAR-T疗法Yescarta上市，Kite Pharma为其定价37.3万美元。CAR-T 生产工艺复杂、要求高。今天康安途就为大家揭秘这个神奇的疗法。
CAR-T疗法不同于传统药物，是一种基于整合了CAR基因的自体T细胞疗法。这意味着CAR-T必须在尽可能短的时间内完成抽血、分离、激活、转染、扩增、制剂、放行、冻干、运输和给药。诺华、Juno、Kite三巨头的生产工艺略有区别，选用的生产系统也有所差异。以诺华的生产工艺为例，其细胞疗法生产车间占地17万平方英尺（17000平米）。临床研究期间共生产超过250个批次。诺华CAR-T生产车间使用的系统包括Dynabeads CD3/CD28细胞治疗系统CTS（赛默飞）、Elutra、Cell Saver® 5 (Haemonetics)和Sepax™ Automated Cell Processing System (Biosafe)等。Dynabeads CD3/CD28 CTS。CAR-T质量控制成本高。
此外还要注意，自体T细胞疗法也意味着每个产品都是独立批次，需要完整的放行检测。据相关专家估计，CAR-T细胞的工艺成本约1.5万美元，而分析质控的成本则可能高达5万美元以上。那么，CAR-T的放行需要做哪些检测呢？根据CAR-T的作用机制和产品特点，其质量控制无外乎以下几个方面：Potency 效价。Transduction Efficiency 转染效率。Identity 鉴别。T cell subsets T细胞亚群。Safty 安全性。Potency 效价。CAR-T的Potency主要是T细胞的激活程度，由于T细胞的激活涉及一系列的细胞因子以及癌细胞的杀伤，因而真实效价往往难以获得。通常会选取有代表性如IFN-γ的表达来评估T细胞的激活，在临床试验中发现IFN-γ的变异性非常大（下图为Kymriah的数据），很难直接与CAR-T 的安全性和有效性关联。
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