近期热门的CAR-T细胞治疗方法的全称是（chimeric antigen receptor，r T-cell immunotherapy）即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。它的基本原理就是利用患者自身的免疫细胞来清除癌细胞，从病人身上分离出免疫T细胞，然后用基因工程技术，给T细胞加入一个能识别特定肿瘤细胞的元素，令T细胞具有杀死该肿瘤细胞的嵌合抗体；CAR-T细胞要在实验室中大量培养，之后输回病人体内。这是一种新型的细胞疗法，而不是药物治疗。近几年也被改良使用到临床上的新型细胞疗法。
CAR-T是一类突破性的抗癌疗法。它能分离出患者体内的免疫T细胞，在体外进行基因改造，插入识别癌细胞抗原的受体，再输回患者体内。用形象的话说，科学家们给T细胞佩戴上了专属的抗癌武器，让它们有效消灭癌症。2017年，第一款和第二款CAR-T疗法相继得到美国FDA的批准上市，人类的抗癌史也就此翻开了新的篇章。尽管基因治疗发展迅速，但从技术角度看，目前针对单基因疾病的基因疗法似乎更可行。据统计，在已被确认的7000种罕见疾病中，单基因疾病约占80%。因此，在大多数临床试验从严重的联合免疫缺陷病等单基因疾病转向心脏病和癌症等多基因疾病之前，罕见病可能是基因疗法的首要应用领域。
近年来随着癌症发病率的逐年攀升，临床急迫需要行之有效的治疗方法。CAR-T疗法被认为是最有前途的癌症治疗方法之一，成为了人类对抗癌症的新希望。CAR-T疗法是利用基因工程的方法让患者的T细胞表达嵌合抗原受体（CAR）。这些嵌合抗原受体具有抗肿瘤特异性抗原的活性，使T细胞成为杀伤肿瘤细胞的武器。
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