多发性骨髓瘤(MM)是发病率位居第2位的血液系统恶性肿瘤,曾经,其中位生存期仅为2~3年。随着来那度胺、硼替米松等新型治疗药物的问世,MM中位OS期已可达5~6年。来那度胺于2013年在中国上市,为进一步评价来那度胺在临床试验外的疗效和安全性,国内众多研究者发起了一项登记研究,以期反映真实世界中接受来那度胺治疗的MM患者在实际临床医疗中的情况,重点对难治性(RRMM)进行研究。该研究前瞻性地收集了2013年6月~2015年11月,来自国内12家医院接受来那度胺治疗的165例MM患者的相关信息。
结果显示,真实世界研究(RWS)中,含来那度胺的联合方案用于RRMM治疗,其ORR可达61.7%,本研究获得的结果与瑞复美的三期临床MM009、MM010研究结果相似。在MM009、MM010的研究中来那度胺+地塞米松方案的疗效≥PR的患者比例为61%,高于单药地塞米松的19.9%。该研究显示:与硼替佐米不同,来那度胺在神经系统方面的毒性并不明显,与西方人群不同,中国人群接受来那度胺治疗的过程中,血栓事件极少发生。165例患者中有仅7例因药物副作用而停药。
通过该项真实世界研究,可以看到:来那度胺联合地塞米松的化疗方案对于既往至少接受1次治疗的中国RRMM患者是安全有效的。选择不同的含来那度胺的联合方案,在RRMM患者中总体有效率可达61.7%,PFS期达12个月,OS期达62个月,且药物毒性反应可耐受。最佳疗效达PR及其以上水平是PFS预后良好的独立因素,而非原发耐药、来那度胺治疗前未出现硼替佐米耐药对OS具有独立预后意义。
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