数百个临床试验正在进行,一大波新的竞争者参与到cart治疗之中,cart代表着近年来白血病和淋巴瘤治疗领域最成功也是竞争最激烈的治疗手段。伴随首个cart治疗批准,数十亿的并购,过半百万的治疗费用等信息,投资者的神经一次次的被挑逗着,cart疗法火热到极致,无数的资源支持着cart的研究和开发工作。Gilead在去年以119亿美元收购KitePharma,Celgene今年以90亿美元收购Juno Therapeutics。2017年Bloomberg报道称从FDA批准Kymriah上市开始只有极少数的病人选择了这种新型疗法,随之而来关于CART商业化的质疑不绝于耳,尤其是其高昂的治疗费用以及严重的副作用。
当然2018年诺华和Gilead的销售数据依然不是很好,那是不是预示着CART疗法的失败呢?CART疗法的实际生存环境到底如何?CD19-CART是目前CART最为成功的疗法,其适应症是血液瘤,包括非霍奇金淋巴瘤(NHL)和急性淋巴细胞白血病(ALL)。粗略估计每年ALL新增患者约6000名,NHL约75000名,复发率分别为10-15%以及30-40%。其中大B细胞淋巴瘤(DLBCL)大约占NHL患者数的30%-40%。
在DLBCL中,目前标准一线疗法是化疗R-CHOP方案(美罗华+环磷酰胺+阿霉素+长春新碱+强的松)。扩展治疗包括补救性化疗和干细胞移植。目前cart疗法定位的人群是干细胞移植后或者接受一线疗法不可移植的病情复发的病人。按照37.3万美元的定价,DLBCL患者中市场容量大约为50亿美元。Kymriah和Yescarta目前被批准的是用于3线及以后的治疗。Celgene的JCR017目前正在开展的临床ZUM-7是用作2线疗法。
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