尽管慢性粒细胞白血病（CML）在年轻人群（<20岁）中发病率不高，但与成人CML相比，儿童及青少年CML更具侵袭性，如白细胞计数中位值更高、脾大更明显、外周血原始细胞计数更高、血红蛋白水平更低。儿童及青少年CML患者迫切需要安全有效的治疗药物。伊马替尼是目前唯一被批准用于儿童CML-CP一线标准治疗的TKI，但高达25%-29%的患者因应答较差或毒性反应而停药。然而，目前尚无任何针对伊马替尼耐药/不耐受的儿童CML-CP的疗法获批。达沙替尼是第二代TKI，此前的一项I期临床试验确定了其在儿童CML-CP患者中安全有效的给药方案，本次II期临床试验研究将进一步评估达沙替尼片剂和口服混悬剂（PFOS）在儿童CML-CP患者中的安全性和疗效。
研究结果显示，伊马替尼耐药/不耐受CML-CP组的MMR和CMR在12个月和24个月分别为41％和7％、55％和17％。新诊断的CML-CP组MMR和CMR在12个月和24个月分别为52％和8％、70％和21％。伊马替尼耐药/不耐受CML-CP组48个月的PFS为78%，新诊断的CML-CP组为93%。中位PFS和中位OS在所有队列均未达。77例新诊断的CML-CP患者接受达沙替尼治疗3个月后进行BCR-ABL1转录水平分析，其中78%(60例)的患者BCR-ABL1≤ 10%，22%(17例)的患者BCR-ABL1≥10%。BCR-ABL1≥10%的初诊CML-CP患者3年PFS约97%，BCR-ABL1≤ 10%的初诊CML-CP患者3年PFS为82%，差异具有统计学意义(P＜0.001，风险比：0.10；95%CI,0.02-0.52)。
所有患者均未出现胸水、心包积液、肺水肿、肺动脉高压或与达沙替尼相关的肺动脉高压。对于伊马替尼耐药/不耐受CML-CP组和新诊断CML-CP组，任何级别的肌痛或关节痛发生率分别为17％和10％，疲劳发生率分别为14％和11％。4％的患者报告了骨生长发育事件，关于生长和发育的数据仍在继续收集中。有1例达沙替尼相关的AE导致停药。达沙替尼相关的严重不良事件在伊马替尼耐药/不耐受CML-CP组发生率为17%，在新诊断的CML-CP组为10%。
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