近日，CAR-T疗法连续取得突破性成果！先是，来自美国和意大利的科学家团队为CAR-T对抗一种致命脑瘤找到了更好的靶点；紧接着，来自日本的研究小组开发了一种升级版的CAR-T疗法，可使得小鼠实体瘤完全消除。
2月28日，发表在Science Translational Medicine上的这一研究中，科学家们成功设计了靶向CSPG4这一新分子的CAR-T疗法。研究证实，CSPG4在67%的脑癌样本中高度表达，尤其需要强调的是，它也在肿瘤干细胞（靶向这类细胞非常重要，因为它们可能是导致肿瘤复发的原因）中表达。此外，靶向CSPG4还有望克服其他靶点（如EGFR III、IL-13Ra2和HER2）所面临的肿瘤异质性问题。
简单来说，CAR-T疗法是从患者体内分离出T细胞，在体外对T细胞进行改造，为其装上能够特异性识别癌细胞的“导航”——嵌合抗原受体（CAR）后，再将这类“改装后的CAR-T细胞”进行扩增，回输到患者体内，发挥特异的抗癌作用。（Credit: UT Southwestern Medical Center）
在该研究中，靶向CSPG4的CAR-T细胞在多种疾病模型中控制了肿瘤细胞生长。在细胞培养条件下，这类CAR-T疗法有效地清除了表达CSPG4的胶质母细胞瘤细胞；在胶质母细胞瘤小鼠模型中，靶向CSPG4的CAR-T疗法也能控制肿瘤生长，延长小鼠生存期。
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