在临床前实验模型中，对携带EGFR基因突变的肿瘤细胞奥希替尼Osimertinib表现出了明显的抵抗性。其对携带L858R/T790M双突变细胞系EGFR磷酸化抑制作用效价强度(IC50<15nmol/L)，是野生型(IC50:480～1865nmol/L)的近200倍。同样，奥希替尼Osimertinib对携带EGFR基因双突变的异种移植和转基因小鼠模型肿瘤生长产生显著而持续的抑制效果。
相关试验表明，临床相关浓度的奥希替尼Osimertinib也能抑制ERBB2、ERBB3、ERBBR4、ACK1和BLK的活性。奥希替尼Osimertinib联合其他EGFR-TKI可能会推迟或阻止MET信号关联的耐药性，临床前试验发现奥希替尼联合MEK1/2抑制剂司美替尼(Selumetinib)可以推迟MEK/ERK通路相关的耐药性。在AURA研究中，奥希替尼Osimertinib具有相对较好的耐受性，在28天的评价周期内，20～240mg每天给药未观察到剂量限制毒性，常见不良反应为腹泻(47%)、呕吐(40%)、皮疹(22%)以及食欲下降(21%)，其中腹泻、皮疹严重程度呈剂量相关性，约32%病例观察到3级及以上的药物不良反应。22%的患者发生了严重的不良反应，仅有6%的严重不良反应被认为治疗相关。各有7%和6%的患者因严重的药物不良反应减量或停药。
亚裔和非亚裔患者对奥希替尼Osimertinib发生不良反应的频率和程度相似。报道共6例可疑间质性肺炎，停药后均好转；6例高血糖症，11例QT间期延长。共7例致死性不良事件，其中一例肺炎死亡考虑药物相关。Ⅱ期AURA扩展研究和AURA2研究显示了相似的不良反应事件。其中腹泻、皮疹、皮肤干燥、甲沟炎最为常见。
