咨询电话:4000-980-586

康安途海外就医 添加微信

常见疾病库

当前位置: 康安途海外医疗 > 肿瘤资讯 > CMML患者血小板减少能用艾曲波帕(Eltrombopag)治疗吗

CMML患者血小板减少能用艾曲波帕(Eltrombopag)治疗吗

时间:2024-09-29 16:11 来源:康安途 作者:康安途海外医疗

  10-30%的慢性粒单核细胞白血病(CMML)患者存在重度血小板减少(<50×109/L),其通过增加出血和疾病进展的风险导致显著的死亡率,但治疗尚不规范。血小板生成素受体激动剂艾曲波帕(Eltrombopag)可改善低风险骨髓增生异常综合征患者的血小板计数,其在CMML中的疗效已在11例患者的回顾性研究中进行评估,但整体而言数据仍缺乏。

艾曲波帕

  法国学者开展了一项II期研究,以评估艾曲波帕(Eltrombopag)治疗慢性粒单核细胞白血病伴重度血小板减少的疗效和安全性,近日发表于《Leukemia》。

  该研究为纳入15家中心的多中心、开放标签、单臂、前瞻性、II期研究。纳入骨髓原始细胞≤5%、疾病风险较低(IPSS或Wattel标准)、入组前2周两次血小板<50×109/L 的CMML (WHO 2010标准)患者,接受艾曲波帕起始剂量为100mg每天一次(后来根据安全性考虑修改为50mg/天,从[7]开始),至少12周;艾曲波帕的剂量可以调整到300 mg /天;东亚患者的最大剂量为150mg/天。根据国际工作组(IWG) 2006年标准,主要终点为12周时血小板反应(血液学改善-血小板谱系[HI-P])。获得临床获益的患者可以继续使用艾曲波帕长达24个月。

  意向治疗人群纳入29例患者(21例男性,8例女性,中位年龄78岁)。9名(31%)患者为MP-CMML。血小板中位数为29×109/L(范围13-59),12例(41%)依赖于血小板输血。

  艾曲波帕(Eltrombopag)分别有16例和13例患者起始剂量为100mg /天和50mg /天,8例(28%)患者在12周评估前退出研究,原因包括早期疾病进展(n=3)、早期死亡(n=1)、新诊断胰腺癌(n=1)、毒性(n=1. 3级低钙血症)和缺乏疗效(n=2)。

  根据IWG 2006标准,14例(48.3%)患者在12周时达到血小板反应[HI-P];所有14例患者均符合主要血小板反应标准,无微小IWG 2000反应。12周随访时,22例患者的中位剂量为175mg/天,14例有反应的患者的中位剂量为100 mg/天。

  中位随访40个月,患者接受艾曲波帕(Eltrombopag)治疗的中位时间为15周,中位剂量为200mg/天,18例患者在12周的初始评估后继续使用艾曲波帕。总体而言,21例患者(72.4%)在研究期间任何时间达到IWG 2006血小板反应;至首次反应的中位时间为14天,中位反应持续时间为2.6个月。

  19例(66%)患者在研究期间的任何时间需要输小板,16例患者共发生37起出血事件,其中1级27例、2级4例、3级5例、4级1例。其中9例(均为1级)发生在患者有反应时。值得注意的是,9例MP-CMML没有发现骨髓增殖性特征的改善,6例可评估患者中只有1例达到HI-E。艾曲波帕停药的原因主要为缺乏或丧失反应(n=6)、毒性(n=4)、疾病进展(n=5),有一例患者在研究结束时仍在用药。

  16例患者出现疾病进展,其中5例转化为AML, 23例死亡。两年PFS和总生存率(OS)分别为23%和47%。考虑到死亡作为竞争风险,2年累积进展发生率和AML转化发生率分别为49%和15%。9例无明显临床或遗传特征的患者血小板反应延长(>6个月)。

  总结

  该研究是艾曲波帕(Eltrombopag)治疗伴有血小板减少的CMML患者的最大样本前瞻性研究,并首次关注未经HMA治疗的无原始细胞增多患者。该研究达到了主要终点,12周时的血小板反应率为48%,研究期间的任何时间的血小板反应率为72%。大多数患者反应快速(中位14天)但短暂(中位2.6个月),但可以在整体CMML中获得,包括骨髓增殖性CMML或基线血小板输血依赖患者。

  对于血小板<50×109/L的CMML患者,可以考虑谨慎、短期地使用艾曲波帕(例如减轻短暂性出血或计划手术),但应仅限于低CPSS-mol的患者。不支持在低危CMML伴血小板减少患者中使用艾曲波帕(Eltrombopag)作为长期预防治疗。需要依靠分子风险分层来管理无原始细胞增多的CMML患者,并制定替代策略来预防该患者群体的出血。更多信息可扫描下方二维码加微信咨询:

企业微信二维码.png


添加康安顾问,想问就问

【康安顾问】

7*24小时响应服务需求,服药指导,膳食指导,报告解读,“一对一”定制服务,让您省时省力省心!每个康安顾问背后都有一个庞大的医生团队。

(责任编辑:康安途医疗旅游)
  • 相关推荐
  • 其他推荐

添加康安途医学博士免费咨询

已有 127822 名患者成功添加
专业医学博士,7*24小时响应服务需求,用药参考,前沿治疗,报告解读等解决您在治疗过程中遇到的所有问题。

频道栏目

肿瘤资讯文章

本周热门文章
咨询电话

微信咨询

微信

扫描二维码
免费咨询医学博士

乐伐替尼