我们评估了艾曲泊帕eltrombopag在中国r/rSAA患者中的疗效和安全性。总体而言，70%(14/20)的患者在第26周达到HR率的主要终点，其中64%(9/14)的应答者至少具有双谱系应答。65%(13/20)的患者在第13周达到HR，并且在两个研究时间点也观察到减少输血需求的临床益处，表明接受艾曲泊帕eltrombopag的患者经历了早期反应。输血需求的减少与临床效益相关，例如降低死亡率和住院时间，以及降低管理成本。报告的AE一般较轻微，没有报告与治疗相关的死亡。在整个研究过程中没有发现新的安全信号。
与SAA长期治疗相关的一个主要并发症是克隆进化，全球IST后高达15%的患者会发生克隆进化。在此，我们报告一例短暂克隆进化的病例，研究者认为该病例与再生障碍性贫血有关。这项研究的主要局限性是样本量小和试验设计不涉及治疗组的掩蔽，也不涉及对照组。然而，这项研究证明了艾曲泊帕eltrombopag治疗中国r/rSAA患者的可行性，并值得对更多中国患者进行进一步研究。本研究报告的结果显示出与之前发表的数据类似的改善趋势，其中艾曲泊帕eltrombopag治疗与r/rSAA患者的多谱系临床反应相关。事实上，一项在美国进行的介入性、非随机2期临床试验调查了艾曲泊帕eltrombopag对25名r/rSAA患者的疗效，结果显示，参加该试验的患者中44%(11/25)至少患有12周时对艾曲泊帕eltrombopag治疗的单系反应。
在这项美国研究的后续研究中，3至4个月的总体缓解率为40%（17/43），其中包括双系和三系缓解，并且12个月的延长阶段继续显示出改善回应。支持在中国SAA患者中使用艾曲泊帕eltrombopag的证据有限，该疗法仅涉及联合治疗方案且患者数量较少。然而，艾曲泊帕eltrombopag之前曾在东亚患者群体中研究过用于治疗免疫性血小板减少症，由于该患者群体的血浆暴露较高，因此使用了较低的初始剂量。艾曲泊帕eltrombopag被证明可有效提高血小板计数和减少出血事件，其安全性与全球公认的艾曲泊帕eltrombopag安全性相当。
