在国外一项单组、开放性Ⅱ期临床试验中，28例SEGA患者平均年龄为11岁（3～34岁），其中60%患者为男性。患者口服依维莫司everolimus3mg·m-2·d-1，qd，此后逐渐滴定到血药浓度达到5～15ngmL-1。临床研究表明，在服用依维莫司everolimus后3个月内，患者的肿瘤体积开始明显变小；6个月后，9例（32%；95%CI∶16～52）患者的肿瘤体积至少缩小50%，21例（75%）至少缩小30%，4例接受过手术治疗的患者中有3例（75%）缩小50%以上。参加该临床试验的所有28例SEGA患者均至少出现了1次不良事件。最常见的（发生率≥30%）不良反应包括口腔炎（86%）、上呼吸道感染（82%）、鼻窦炎（39%）、中耳炎（36%）和发热（32%）。
依维莫司everolimus的安全性目前只在3～34岁之间（平均年龄11岁）的SEGA患者中得到验证。该药在3岁以下婴儿中的安全性尚未研究。此外，依维莫司everolimus在65岁以上患者中的安全性曾在肾细胞癌（RCC）患者中得到评估。整体来看，依维莫司everolimus在青年及老年人中的安全性并未表现出明显不同，但这并不排除老年患者可能对该药物会更敏感。
动物实验表明依维莫司everolimus对动物胚胎有毒性，目前尚无本品在孕妇中进行的临床试验，如果妇女在孕期服用依维莫司everolimus或在服用依维莫司everolimus期间怀孕，医护人员应告知患者依维莫司everolimus对胎儿可能造成的危害，育龄女性在服用依维莫司everolimus期间及停止服用依维莫司everolimus的8周内应采用有效的避孕措施，对于哺乳期女性而言，依维莫司everolimus和/或其代谢产物在乳汁中的浓度较母鼠血清中的浓度高3.5倍，故哺乳期女性应慎用。
