老年急性髓系白血病(AML)患者预后很差，因为强化化疗和异基因造血干细胞移植均不可行。最近，维奈托克Venetoclax联合去甲基化药物(HMA)如阿扎胞苷(AZA)和地西他滨(DAC)被证明对初治和复发或难治性(R/R)AML均有效。然而，该疗法可能会诱发严重的骨髓抑制，从而导致感染和出血，影响患者预后。
2022年2月至2024年2月期间，连续纳入接受HMA(DAC7例，AZA20例)+维奈托克Venetoclax方案治疗的27例新诊断AMl患者。中位年龄74岁(62~84岁)，其中8例患者>80岁。DAC的用药方案为每天20mg/m2，持续5天(8例)；AZA的用药方案为每天75mg/m2，持续7天(5例)或5天(14例)，每4周一次，视患者体质而定。维奈托克Venetoclax起始剂量为每天400mg(与唑类真菌预防合用时剂量减至25%)，每4周一次，持续14~28天(治疗持续时间视血液学毒性而定，出现并发症时停止治疗)。
26例患者可评估疗效(1例失访)。总有效率(ORR=CR+PR)为81%，其中CR率为81%，PR率为19%；平均1.09个周期后获得CR。虽然样本量小，但研究者发现不同的HMA治疗(DAC或AZA治疗7天或5天)在患者年龄、CR率、达CR时间和复发率方面均无差异。中位随访时间9个月(1~19个月)；至末次随访，14例(54%)患者存活，12例(46%)死亡。主要死亡原因为疾病进展(80%)。最常见的毒性是骨髓抑制(100%)和有记录的感染并发症(56%)，其中最常见的是肺炎和中性粒细胞减少性发热。值得注意的是，与标准方案相比，5天-AZA+维奈托克Venetoclax组的中性粒细胞减少性发热(30%vs42%)、≥3级血小板减少(28%vs40%)和胃肠道毒性(22%vs43%)发生率较低。
