本研究的目的是研究血小板生成素受体激动剂艾曲泊帕/艾曲波帕长期治疗难治性难治性结缔组织病相关血小板减少症(CTD-ITP)患者的疗效和安全性。
方法：我们对常规药物治疗无反应或不耐受的CTD-ITP患者进行了一项试验性观察研究。口服艾曲泊帕/艾曲波帕25-75mg/d，并根据耐受性和疗效进行调整，直至达到最小剂量25mg/d。每月收集和分析临床和实验室数据。随访期间的治疗反应、复发和不良事件也进行了回顾和评估。
结果：52例患者入组，每月随访一次，中位随访6个月。36例(90%)患者获得持续总体缓解。缓解率在第1个月为67.5%，第2个月为87.5%，第3个月为97.5%，第6个月为95%。患者血小板计数显著改善，2周内达中位50×109/L(p=0.003)。SLE和pSS患者的疾病活动性评分降低(p=0.016)，激素用量逐渐减少(p=0.004)。1例无反应，4例复发，15例(28.8%)出现临床相关不良事件。分析显示，原发病、合并症和既往治疗与疗效相关。
结论：对于难治性CTD-ITP患者，长期使用艾曲泊帕/艾曲波帕可显著改善临床疗效，提高安全性和减少激素用量。患者基线时的特征可能会影响治疗效果。
一线免疫抑制剂治疗对结缔组织病继发ITP的疗效较差，对患者带来不可忽视的副作用。很少有研究充分阐明了血小板生成素受体激动剂艾曲泊帕/艾曲波帕在继发于CTD的难治性ITP中的作用。
这项研究报道了一系列难治性ITP-CTD患者接受艾曲泊帕/艾曲波帕治疗。在第24周观察到90%的持续总体缓解率，缓解率迅速从第1个月的67.5%增加到第2个月的87.5%。艾曲泊帕/艾曲波帕具有快速起效的特点，并且在反应持续的过程中具有减少激素用量的作用。不良事件发生率为28.8%。患者的基线特征可能影响药物疗效。
本研究可能为制定基于艾曲泊帕/艾曲波帕的难治性CTD-ITP患者的治疗策略提供重要的支持信息。更多信息可扫描下方二维码加微信咨询：
