ITP是一种获得性自身免疫性出血性疾病，其特征是血小板自身抗体和/或特异性靶向血小板/巨核细胞抗原的抗血小板自身抗体和/或T细胞介导的血小板破坏加速和生成受损。包括艾曲泊帕/艾曲波帕等的TPO-RA药物，可以激活巨核细胞上的TPO受体(MPL)以刺激血小板产生。本研究团队开展的一项大型观察性队列研究入选2022年EHA大会Poster专场(P1641)，以评估真实世界临床实践中艾曲泊帕/艾曲波帕治疗成人ITP的有效性和安全性，同时分析初始给药方案与疗效的相关性及反应的预测因素，探索艾曲泊帕成功停药的可能性及其临床预测因素。
该研究回顾性评估了244例成年原发性 ITP 患者。所有患者均在2016年1月至2020年10月期间住院，并接受艾曲泊帕/艾曲波帕治疗。总体应答率为76.6%(187/244)，其中10.7%(26/244)，20.1%(49/244)，45.9%(112/244)分别达到R1.R2和R3.中位至应答时间(TTR)为5天(IQR：3-11)。多变量分析显示，充分疗效反应的显著预测因素包括：女性(P=0.0377)、较少的既往ITP治疗(P=0.0103)、较少的联合用药(P=0.0328)、较低的最大剂量(P=0.0041)和较高的naive Treg/T cell比率(P=0.0120)。基线巨核细胞计数越高，TTR越低，相关性越高(P=0.022)，而巨核细胞计数与治疗反应之间无显著相关性(P=0.894)。有29例患者(35.8%)在停用艾曲泊帕后观察到药后的持续应答(SRoT)，中位维持应答持续时间为12.6个月。多变量分析显示，应答程度是SRoT的预测因素(P = 0.0007)，其中R3(血小板计数≥100×109/L)患者的SRoT率高达53.2%。
总体而言，此项真实世界研究提供了艾曲泊帕/艾曲波帕在ITP患者中的优化治疗策略。建议对存在高出血风险的ITP患者使用较高的初始剂量，以获得更好的短期反应且耐受性良好。早期接受艾曲泊帕治疗的ITP患者：既往治疗的线数较少，联合用药较少，naive Treg/T cell比率较高，可能获得足够的反应。巨核细胞数量越多，达到疗效反应越快。此外，鼓励尝试在达到稳定反应(血小板计数≥100×109/ L)的患者中停用艾曲泊帕。更多信息可扫描下方二维码加微信咨询：
