目前，我国批准用于儿童(6岁以上)ITP长期使用且口服的TPO-RA仅有艾曲泊帕(艾曲波帕)。相比其他药物，艾曲泊帕具有以下优势：1)有效率高：多中心随机对照临床试验显示，艾曲泊帕治疗ITP的有效率为59%～88%，起效时间1~2周，维持治疗可以长期保持血小板计数处于安全水平。艾曲泊帕的长期研究(EXTEND 研究)的最终数据表明，应用艾曲泊帕1~2周即可观察到明显的血小板计数提升，有效率85.8%，并且有52%能够持续缓解，出血症状也有明显改善且安全性与安慰剂相当;2)用药方便，依从性高：口服给药，简单方便。无需空腹服用，解除了食物对于服药的限制，大幅提升治疗依从性。
既往两项艾曲泊帕(艾曲波帕)在儿童ITP患者中持续6个月以上的国际多中心、双盲、安慰剂对照试验表明(PETIT/PETIT2)，艾曲泊帕可增加2岁以上ITP患儿的血小板计数，减少出血症状，且耐受性好。
在真实世界中，中国一项由首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心吴润晖教授牵头开展的前瞻性、观察性的纵向队列研究中，纳入了116例一线治疗无效或复发的儿童ITP患者，平均年龄为6.7岁，平均血小板计数为10.16×109/L(范围，1×109/L~29×109/L)。患儿平均血小板数低于10×109/L，最高也不超过30×109/L，大多伴较重出血症状。艾曲泊帕的起始剂量为≤5岁患者每天1.5 mg/kg，6~11岁患者每天37.5 mg，≥12岁患者每天50 mg。在治疗的前两周每周监测一次血小板计数，之后每月监测一次。根据血小板计数个性化调整艾曲泊帕的剂量方案，目标是达到并维持血小板计数在≥50×109/L至<150×109/L之间。
研究结果证实艾曲泊帕(艾曲波帕)可以快速和持续地增加儿童ITP患者的血小板计数，显著减少出血事件，治疗1周后，有出血症状的患者比例下降至55.6%，并在整个研究期间持续低于基线水平(P=0.0014)。基线时有40.5%的患者报告了临床显著出血(2~4级)，而接受艾曲泊帕治疗1周后这一比例降至17.1%，1个月后进一步降至10.4%，并在3个月后降至0.0%(除了9个月时的1.7%)。治疗后没有患者出现4级出血。患者治疗后总缓解率(ORR)为76.7%，完全缓解(CR)率为45.7%。
艾曲泊帕(艾曲波帕)可帮助患儿快速脱离严重出血的风险，提升并维持安全范围的血小板计数，避免了严重出血症状发生，从而大大提升了患儿的生活质量。总体而言，艾曲泊帕为中国ITP患儿带来了显著的临床获益，有望在未来得到更广泛地应用。更多信息可扫描下方二维码加微信咨询：
