艾曲泊帕eltrombopag是一种口服非肽类血小板生成素受体激动剂，已显示出治疗慢性免疫性血小板减少症（ITP）的有效性和安全性。然而，据报道，艾曲泊帕eltrombopag暴露量存在种族差异：东亚裔ITP患者的艾曲泊帕eltrombopag暴露曲线下面积比非东亚ITP裔ITP患者大87%。
通过在日本ITP患者中使用比日本批准的标准起始剂量（50mg）和最大剂量（75mg）更低的艾曲泊帕eltrombopag起始剂量（12.5mg）和最大剂量（50mg）来评估艾曲泊帕eltrombopag的有效性和安全性。美国和欧洲。我们在一项多中心研究中检查了23名既往接受过治疗的慢性ITP且血小板计数<30,000μL(-1)的日本患者，该研究包括为期6周的随机、双盲、安慰剂对照阶段评估（15名艾曲泊帕eltrombopag和8安慰剂）和为期6个月评估的开放标签阶段（23eltrombopag）。
结果和结论：在为期6周的双盲阶段第6周时，艾曲泊帕eltrombopag治疗患者的缓解率（血小板计数≥50,000μL(-1)）为60%，而安慰剂治疗患者为0%。在6个月的开放标签阶段，23名患者中的10名(43.5%)对预定的评估访视做出了≥75%的响应。值得注意的是，22%(5/23)的患者对12.5mg艾曲泊帕eltrombopag有反应，该剂量是在艾曲泊帕eltrombopag治疗的前3周内给药。与基线相比，艾曲泊帕eltrombopag治疗后出血减少。艾曲泊帕eltrombopag总体耐受性良好；一名患者在第9天出现短暂性脑缺血发作。艾曲泊帕eltrombopag（12.5-50mg）对于治疗日本慢性ITP患者有效。
