EXTEND研究有效性数据显示患者接受艾曲泊帕Eltrombopag治疗两周后,其平均血小板计数可以升高至50×109/L或更高,同时50×109/L的血小板计数水平可以维持4年以上。治疗后,整体出血率降低,研究中出现的大多出的出血情况属于1级或2级(根据WHO制定的出血量表)。39%的患者治疗后可以减少或永久性停止一种或多种伴随性ITP药物的使用而不需要救援疗法,治疗效果至少能够维持24周。
艾曲泊帕Eltrombopag是一种小分子的血小板生成素受体激动剂,通过结合在跨细胞膜的血小板生成素受体内侧,激活巨核细胞内一系列生理信号传导过程,最后导致血小板数量增加。但是艾曲泊帕Eltrombopag结合在受体上的位点与天然的血小板生成素并不一样,可以与人体内天然存在的血小板生成素形成协同作用,不会相互抑制。而且艾曲泊帕Eltrombopag是一种完全口服的药物,相比注射的血小板生成素蛋白药物或者类似物(例如Romiplostim)也有着天然的优势。
诺华首席药物开发和医学官VasNarasimhan博士表示:“我们在成人患者中进行的这项规模最大的临床研究,旨在为临床医生在制定治疗方案时,手头能够拥有综合性的可参考数据。EXTEND研究结果证明了艾曲泊帕Eltrombopag是一款值得信赖的能够长期服用的治疗药物。”艾曲泊帕Eltrombopag的整体安全数据和之前的研究保持一致。最常见的不良反应包括头痛(28%)、鼻咽炎(25%)、上呼吸道感染(23%),EXTEND研究过程中,有6%的患者会经历血栓栓塞事件。