艾曲泊帕eltrombopag不仅可促使巨核细胞的增殖、分化，促进血小板的生成，还有促进骨髓造血干细胞的增殖和分化，从而改善造血功能的作用，于14年批准用于治疗经免疫抑制疗法无效的重型再生障碍性贫血患者。
为什么艾曲泊帕eltrombopag会用来治疗再障？此药有什么作用？目前研究认为艾曲泊帕eltrombopag可能通过以下4种机制在AA治疗中发挥作用：一、刺激并维持造血干细胞，减少IFN对造血干细胞的抑制；二、促进免疫耐受，抑制巨噬细胞活性、削弱树突状细胞成熟、增加调节性B细胞及调节性T细胞数量；三、免疫调节，进而减少IFN及TNF的释放、增加转化生长因子（TGF）释放；还有一点的疗效验证是铁清除，可以促使细胞铁动员、减少铁过载的现象。艾曲存在疗效的评估验证，但也存在一部分的患者无效或是效果不好的情况，对此需要及时再度调整适合的针对性治疗，切勿耽误迁延病程。
艾曲泊帕eltrombopag是一种口服血小板生成素受体激动剂，能够刺激骨髓造血干细胞分化、增殖，从而提升血小板数量。对于再障患者来说，艾曲泊帕eltrombopag的出现无疑是一大福音。它不仅能够显著提升患者的血小板计数，改善贫血症状，还能有效减少输血依赖，提高患者的生活质量。
