111名艾曲泊帕Eltrombopag患者中的19名(17%)发生了AML演变和/或疾病进展的综合结果,而54名安慰剂患者中则有9名(17%)(χ2=0.005;P=1.0)。进展与自然病程相关并且不是暂时的。艾曲泊帕Eltrombopag进展为MDS或AML后停用。没有观察到循环外周成髓细胞的短暂增加。
艾曲泊帕Eltrombopag组的五年累积LFS、PFS、合并无结果生存期(CFS)和OS分别为65.0%(95%CI,51.7至78.3)、61.4%(95%CI,45.3至77.5)、54.0%分别为44.9%(95%CI,39.3至68.7)和77.3%(95%CI,64.4至90.2)、44.9%(95%CI,4.3至85.5)、44.6%(95%CI,5.8至83.4)安慰剂组的这一比例为34.5%(95%CI,2.4至66.6)和58.1%(95%CI,9.7至100.0),未达到统计学显着性。其他结果可在数据补充中找到。治疗持续时间至少4周的PLT-R所需的人数为3.2,而造成3-4级AE伤害所需的人数为4.1。观察AML演变所需的数量为62。因此,就严重AE与功效而言,获得帮助或伤害的可能性为1.3,AML演变与功效为19.4。所以,艾曲泊帕Eltrombopag治疗对PLT-R的帮助作用是其有害作用的1.3-19.4倍。
在艾曲泊帕Eltrombopag组中,66名患者在基线时患有贫血:18名患者(27.3%)实现了持久且显着的红细胞改善,30名依赖红细胞输注的患者中有11名(36.7%)变得不依赖输血。只有九名(50%)是PLT反应者。此外,艾曲泊帕Eltrombopag组中有27名患者在基线时出现3-4级中性粒细胞减少症(<1.0×103/mm3)。在5名(18.5%)患者中观察到持久的中性粒细胞反应,其中2人不是PLT反应者。