在2/3期试验中,慢性/持续性免疫性血小板减少症(ITP)患者接受艾曲泊帕Eltrombopag治疗6个月或更短时间,可增加血小板计数并减少出血。开放标签EXTEND研究评估了艾曲泊帕Eltrombopag对已完成先前艾曲泊帕Eltrombopag研究的ITP成人患者的长期安全性和有效性。对于入组的302名患者,艾曲泊帕Eltrombopag治疗的中位持续时间为2.37年(2天-8.76年)。
中位血小板计数在第2周时增加至50×109/L或更多,并在整个治疗期间保持不变。总体而言,259名患者(85.8%)获得缓解(血小板计数≥50×109/L在没有救援的情况下至少一次),257名患者中的133名(52%)实现了25周或更长时间的连续缓解。血小板计数低于15×109的患者的反应/L,更多先前的治疗和/或脾切除术稍微较低。101名同时接受ITP药物治疗的患者中有34名(34%)停用了一种或多种药物。在接受评估的患者中,出血症状(世界卫生组织1-4级)从基线时的57%下降到1年时的16%。四十一名患者(14%)由于不良事件退出。
艾曲泊帕Eltrombopag的肝胆不良事件(n=7)、白内障(n=4)、深静脉血栓(n=3)、脑梗死(n=2)、头痛(n=2)和骨髓纤维化(n=2)的发生率较多。多于1名患者;其余不良事件仅发生一次。在过去1年里,血栓栓塞事件发生率(6%)和肝胆不良事件发生率(15%)并未随着治疗持续时间的增加而增加。EXTEND证明长期使用艾曲泊帕Eltrombopag可有效维持血小板计数50×109/L或更高,可以减少大多数病程超过6个月。