艾曲泊帕eltrombopag的短期治疗在全球范围内具有良好的耐受性，17%的患者在治疗开始时报告有轻微且短暂的头痛和/或骨痛。在一名ANKRD26-RT患者中，我们观察到血浆肌酐略有增加；该受试者的临床研究表明艾曲泊帕eltrombopag与该不良事件之间不太可能存在因果关系。关于长期治疗，患有WAS的患者先前存在的皮肤湿疹恶化，需要在14周后停用艾曲泊帕eltrombopag。在之前接受艾曲泊帕eltrombopag的WAS患者的回顾性报告中从未描述过这种不良事件。长期治疗没有记录到其他不良事件。
艾曲泊帕eltrombopag与免疫性血小板减少症患者白内障的发生有关，MYH9-RD是一种易患白内障的综合征。因此，值得注意的是，我们的MYH9-RD受试者均未表现出白内障的发生或进展，甚至是接受长期治疗且基线时已患有白内障的两名患者也没有出现白内障。先前的一项研究提出怀疑，TPO-RAromiplostim会促进骨髓增生异常综合征患者进展为骨髓性白血病。艾曲泊帕eltrombopag单药治疗骨髓增生异常综合征的后续试验并未揭示这方面的任何安全问题：然而，一项研究报告了疾病进展风险增加的趋势，该研究在中期试验中对艾曲泊帕eltrombopag与阿扎胞苷进行了联合测试。或高危骨髓增生异常综合征。这些观察结果引起了人们对TPO-RA在ANKRD26-RT中的安全性的担忧，ANKRD26-RT是一种增加骨髓恶性肿瘤风险的疾病。在本研究中，短期使用艾曲泊帕eltrombopag并未导致ANKRD26-RT患者血细胞参数或形态（血小板计数除外）发生任何变化。然而，还需要关于这一主题的进一步临床数据，并且在用TPO-RA治疗患有ANKRD26-RT或其他易患血液恶性肿瘤的遗传性血小板减少症的个体时应谨慎，尤其是长期给药。
总之，艾曲泊帕eltrombopag可有效增加四种不同形式的遗传性血小板减少症的血小板计数，这些遗传性血小板减少症合计影响超过55%的遗传性血小板减少症患者。在大多数患者中，短期服用艾曲泊帕eltrombopag可使血小板计数增加至当前指南建议的大手术阈值以上，表明该药物可以有效替代围手术期血小板输注，为手术或其他侵入性手术做准备。尽管只有四名患者接受了长期治疗，但结果表明，长期艾曲泊帕eltrombopag治疗可以诱导自发性出血的持续缓解。短期和长期治疗在全球范围内均具有良好的耐受性。尽管确实需要更多关于TPO-RA在遗传性血小板减少症中的应用的临床数据，但我们的结果表明，艾曲泊帕eltrombopag可能在遗传性血小板减少症的治疗中发挥核心作用。
