艾曲泊帕(Eltrombopag)作为一种口服、非肽类TPO-RA，是迄今全球药理机制研究最为透彻、应用随访时间最长的TPO-RA药物，可促进人骨髓干细胞的增殖和分化，并调节巨核细胞分化和促进血小板生成，常与IST联用于SAA的治疗，有效助力于AA患者的生存改善。此外，艾曲泊帕(Eltrombopag)在SAA患者HSCT后亦能发挥重要作用，其可通过促进血小板恢复，减少患者输血需求，显著提升移植患者的造血重建效率和质量，为患者预后和生活质量带来积极改变。
艾曲泊帕(Eltrombopag)可刺激造血干细胞的增殖、分化，促进免疫耐受，调节免疫系统，减少干扰素的抑制作用。对于“铁过载”的SAA患者来说，有研究表明艾曲泊帕不仅能够降低细胞内铁离子的含量，另一方面也可以减少细胞内的活性氧(ROS：一种能损伤细胞的物质)和改善细胞功能，同时被艾曲泊帕(Eltrombopag)螯合的铁离子在机体需要时也能重新递给细胞利用，达到改善造血功能的效果。美国国立卫生研究院(NIH)一项注册性单臂研究表明，43例难治性SAA患者服用艾曲泊帕12~16周应答率为40%，其中14例应答者继续用药(中位持续用药时间12个月)，最终7例患者实现三系应答。
国外一项IST(rATG+CsA)联合艾曲泊帕(Eltrombopag)治疗SAA的Ⅲ期前瞻性研究[8]，共纳入197例15~81岁的初治SAA患者，将患者随机分为A组[IST组(101例)]和B组[IST+艾曲泊帕组(96例)]。结果显示，在3个月时，B组的完全缓解(CR)率和总缓解率(ORR)分别为22%和59%，高于A组的10%和31%;6个月时，B组的ORR为68%，优于A组的41%;随访2年时，A、B两组的无事件生存(EFS)率分别为34%和46%。这表明在标准IST基础上加用艾曲泊帕(Eltrombopag)可改善初治SAA患者血液学反应的效率、速度和强度，且没有额外的不良反应。总体而言，TPO-RA药物艾曲泊帕不仅为SAA患者提供了治疗新选择，也为IST的疗效提升提供有力支持。更多信息可扫描下方二维码加微信咨询：
