艾曲泊帕eltrombopag其实是一种血小板生成素受体激动剂，一般通过口服给药。服用后可刺激造血干细胞的增殖、分化，促进免疫耐受，调节免疫系统，减少干扰素的抑制作用。对于长期输血有“铁过载”症状的再障患者来说，艾曲泊帕eltrombopag还有铁清除的效果。
据临床数据可查，NIH（美国研究院）在一项临床试验中，招募43例免疫抑制剂治疗无效的重型再障患者。其中40%治疗见效，18.6%的患者艾曲泊帕eltrombopag治疗无效。艾曲泊帕在再生障碍性贫血患者中的多个临床试验显示了质量更高、缓解更快的特性，并不增加恶性克隆的发生，成为血液科医师强有力的武器。治愈艾曲泊帕eltrombopag远期治疗效果如何、单药治疗效果如何还是一个具有挑战性的课题，有待跟踪调查。不过可以肯定的是，艾曲泊帕eltrombopag联合用药，比艾曲泊帕eltrombopag单一用药的反应率要高。
艾曲泊帕eltrombopag在再障治疗中有哪些优势？第一，刺激并维持造血干细胞，减少IFN对造血干细胞的抑制；第二，促进再障患者的个体免疫耐受，来抑制巨噬细胞活性、削弱树突状细胞成熟、增加调节性B细胞及调节性T细胞数量；第三，能够起到有效针对再生障碍性贫血患者的免疫调节作用，来减少IFN及TNF的释放、增加转化生长因子（TGF）释放；第四，拥有铁清除的作用，是细胞铁动员、减少铁过载。
